Er is veel discussie over het wel of niet vergoeden van dure medicijnen. Ook het enige medicijn dat beschikbaar is voor aHUS patiënten, Eculizumab, stond in 2016 ter discussie.

Beoordeling door het Zorginstituut

Het Zorginstituut bracht in 2016 advies uit over het al dan niet blijven vergoeden van het weesgeneesmiddel Soliris (eculizumab) ter behandeling van atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (aHUS). aHUS Nederland mengde zich in dit traject omdat als snel duidelijk werd dat het Zorginstituut niet over de juiste Nederlandse gegevens beschikte. Of aannam dit niet te kunnen gebruiken. Daarom was in het begin van het traject niet direct duidelijk dat men deze gegevens wilde meenemen in hun beoordeling. Volgens aHUS Nederland was dit juist de enige manier om tot een zuivere beoordeling te kunnen komen.

Wat zijn de criteria waarop het Zorginstituut beoordeelt?

1. Uitvoerbaarheid: Is het toedienen van het middel niet te ingewikkeld of zijn er niet teveel risico’s mee gemoeid?
2. Effectiviteit: Werkt het?
3. Noodzakelijkheid: Is het nodig, of zijn er andere middelen die beter of goedkoper zijn?
4. Kosteneffectiviteit: Weegt de winst van de behandeling op tegen de kosten?

De onderbouwing van ons pleidooi

A. Alexion, farmaceut en monopolist als het gaat om de behandeling van aHUS in de wereld, heeft zoals bij alle medicijnen gebeurt, een eigen bijsluiter ontwikkeld bij Eculizumab. De behandeling dient volgens Alexion iedere twee weken en levenslang plaats te vinden. Deze bijsluiter is bij toelating tot de Europese markt goedgekeurd door de European Medicines Agency (EMA). Vanaf dit eerste begin zette de Nederlandse beroepsgroep al vraagtekens bij het levenslang voorschrijven van Eculizumab bij aHUS.

B. Gelukkig hebben we in Nederland een groep nierartsen (nefrologen) die zelf denken en zich niet de wet laten voorschrijven door Alexion. Op basis van praktijkervaring ontwikkelde het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboud UMC de landelijke richtlijn voor de behandeling van aHUS patiënten in Nederland. Om een goede analyse te kunnen maken van de kosteneffectiviteit dienen de reële Nederlandse kosten te worden gehanteerd en niet de kosten die Alexion in haar rapportage opvoert op basis van door de EMA goedgekeurde voorschriften. De Nederlandse richtlijn gaat uit van een kortdurende behandeling. Voor de meeste patiënten is levenslange behandeling namelijk niet nodig. Indien de behandelaren blind de bijsluiter van Alexion zouden volgen zou de behandeling met Eculizumab van een aHUS patient €608.000 per jaar bedragen. Op dit moment bedraagt de behandeling volgens de richtlijn van de landelijke aHUS werkgroep €138.966 per jaar.  Berekend op 20 aHUS patiënten per jaar  levert dit een besparing/kostenreductie op van ruim 77 miljoen euro in vier jaar tijd  Deze landelijke richtlijn wordt sinds 1 oktober 2015 in alle academische ziekenhuizen gebruikt.

In zes stappen naar een positieve beoordeling

Stap 1: De Wetenschappelijke Advies Raad (WAR) stelde twee conceptrapporten op:

1. Farmacotherapeutisch: voldoet de behandeling aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectief en uitvoerbaar). Lees hier het conceptrapport dat op 31 mei 2016 voor een reactie is voorgelegd aan verschillende betrokken partijen.
2. Farmaco-economisch: hoeveel gezondheidswinst wordt er behaald ten opzichte van de behandeling die er al was en wat zijn de (medische) kosten? Lees hier het conceptrapport dat op 31 mei 2016 voor een reactie is voorgelegd aan verschillende betrokken partijen.

Stap 2: Ook aHUS Nederland is om een reactie gevraagd. Onze brief is hier te lezen.

Stap 3: De WAR besprak op 26 september de aangepaste rapporten en reacties en stelde de definitieve rapporten vast. Lees hier het definitieve farmacotherapeutisch rapport en hier het definitieve farmaco-economisch rapport. Het Zorginstituut stuurde op 30 september deze brief als reactie op de brief van aHUS Nederland.

Stap 4: De WAR rapporten werden voorgelegd aan de Adviescommissie Pakket (ACP) die geacht wordt naast de wetenschappelijke rapporten ook het maatschappelijk perspectief (gevoed door opvattingen van zorgverzekeraars, zorgverleners, patiënten en andere premiebetalers over de basisverzekering) mee te laten wegen. Deze vergadering vond plaats op 14 oktober 2016. Namens aHUS Nederland leverden Wim Altena en Margreet de Vries een bijdrage. De ACP adviseerde mede op basis van deze input om Eculizumab onder voorwaarden voorlopig te blijven vergoeden.

Stap 5: Op basis van de WAR rapporten en de reactie van de ACP, adviseerde het Zorginstituut op 25 november 2016 de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport positief. Onder voorwaarde dat aHUS patiënten meewerken aan een onderzoek om tot een kosteneffectieve aanpak te komen. Lees hier meer

Stap 6: De minister neemt het advies van het Zorginstituut op 22 december j.l. over. In een brief aan de Tweede Kamer schrijft zij dat zij ruimte wil geven aan de beroepsgroep om in samenwerking met patiënten te komen tot een kosteneffectieve aanpak.

De zeer intensieve en onzekere periode voor aHUS patiënten en hun naasten is voorlopig tot een positief einde gebracht. Wij danken alle betrokkenen voor hun inzet!