Must Read! Zaterdag 24 juni verscheen een groot artikel over aHUS, Eculizumab en het Nederlandse behandelprotocol in NRC Handelsblad. Centraal staat de bijzondere samenwerking tussen artsen en patiënten en de leidende rol die Nederlandse nefrologen internationaal nemen in de behandeling van aHUS. In het artikel, geschreven door journalist Karel Berkhout, komt ook duidelijk het dilemma naar voren waar patiënten en hun behandelaars voor staan. Want minder vaak Eculizumab kan hoe dan ook betekenen dat patiënten weer ziek kunnen worden. Het betekent leren leven met onzekerheid. Is de aanpak een voorbeeld voor andere zeldzame ziekten? “Dat het bij ons werkt, wil nog niet zeggen dat het overal kan. Wel hopen we dat we artsen, onderzoekers en patiënten inspireren om op zoek te gaan naar wat wel kan en te vertrouwen op eigen kennis en ervaring – ook als dit lijnrecht tegenover de mening van een farmaceut staat.”, aldus Margreet de Vries, voorzitter aHUS Nederland.

Het tijdschrift Naar School (onderdeel van Ouders van Nu) besteedde in april aandacht aan aHUS. Zij interviewden aHUS Nederland voorzitter, Margreet de Vries. Lees hier het interview: verhaal Rosa Naar School

Na de Adviescommissiepakket en het Zorginstituut Nederland omarmt nu ook minister Schippers de Nederlandse behandeling van aHUS. De minister neemt het advies van het Zorginstituut over om het middel voor de behandeling van aHUS voorlopig in het basispakket te houden, dit schrijft zij in een Brief aan de Tweede Kamer.

“Eculizumab kan bij de aandoening aHUS onder strikte voorwaarden uit het basispakket vergoed blijven. Het dure, maar effectieve weesgeneesmiddel is de enige behandelmogelijkheid voor deze patiëntengroep, en laat aanzienlijke verbeteringen in de gezondheid zien.” Dit staat in het ‘Pakketadvies eculizumab (Soliris) bij behandeling van aHUS-patiënten’, dat het Zorginstituut vrijdag 25 november aan minister Schippers van Volksgezondheid aanbood.

Het advies volgt op de vergadering van de Adviescommissie Pakket (ACP) op 14 oktober van dit jaar, waarin men ook al tot dezelfde conclusie kwam. Om de kosten van de behandeling te beperken stelde de beroepsgroep, ondersteund door de patiëntenvereniging, een richtlijn op. Deze richtlijn bevat een aanpak waarbij een groot deel van de patiënten de behandeling met eculizumab kan staken, of de behandelintensiteit kan verminderen, bij een gelijkblijvende effectiviteit. Alhoewel de ACP zich kritisch opstelde ten opzichte van de fabrikant, Alexion, kwam zij na uitvoerig overleg tot de conclusie dat de beroepsgroep in nauwe samenwerking met patiënten de kans gegund moet worden om een kosteneffectieve behandeling met Eculizumab te ontwikkelen.

Het advies van het Zorginstituut aan de minister, is de volgende zeer belangrijke stap voor aHUS patiënten in Nederland om dit levensreddende medicijn voor patiënten beschikbaar te houden, zolang er geen alternatieven zijn. Margreet de Vries van aHUS Nederland: “De blijvende toegang tot deze behandeling is voor patiënten niet alleen de sleutel tot een redelijk normaal leven, het is ook een erkenning van de unieke en gelijkwaardige samenwerking tussen de beroepsgroep en patiënten.” De minister zal zich de komende weken over het advies buigen en het al dan niet overnemen. “We zien met vertrouwen deze laatste stap in het beoordelingsproces tegemoet. Het kan bijna niet anders, dan dat de minister het advies overneemt. Het heeft alles in zich waar de minster voor staat: het toegankelijk houden van bewezen effectieve behandelingen, meer efficiënt gebruik van medicatie, tegengaan verspilling en de patient centraal.”, aldus de Vries.

Voorwaarden aan vergoeding

Het Zorginstituut adviseert wel om twee voorwaarden te stellen aan de vergoeding van eculizumab vanuit de basisverzekering:

• De aHUS-patiënt moet behandeld worden conform de betreffende Nederlandse richtlijn.
• Arts en de patiënt moeten volledig medewerken aan het onderzoek (CUREiHUS).

Het Zorginstituut vindt voorts dat prijsonderhandeling parallel aan het onderzoek plaats moet vinden. Bij deze overweging speelt ook een rol dat de fabrikant, hoewel hiertoe al eerder uitgenodigd door de Adviescommissie Pakket (ACP) en het Zorginstituut, geen onderbouwing levert voor de hoge prijsstelling van het middel.

Op vrijdag 14 oktober vergaderde de Adviescommissie Pakket over de toelating van Eculizumab tot het basispakket. Leden van de commissie gaven aan dat dit misschien wel een van de meest ingewikkelde adviezen is, die zij behandeld hebben. Men sprak van een spagaat. Aan het ene kant een helder verhaal. En redelijk uniek dat zowel artsen als patiënten een andere behandelrichtlijn omarmen, die kosteneffectief zou kunnen worden. Dit zouden we heel graag vaker willen zien”, sprak één van de leden. Men gaf aan dat gekoppeld aan de onmiskenbare effectiviteit van het middel, men de Nederlandse behandelrichtlijn niet zomaar kon wegwuiven. De spagaat gaat over “de perverse fabrikant” die weigert mee te werken aan het onderzoek van het Zorginstituut en geen enkele moeite doet om de Nederlandse aanpak te ondersteunen. Om de fabrikant een duidelijk signaal te geven dat dit niet acceptabel is, is het uiteindelijke advies van de commissie dat een levenslange, tweewekelijkse behandeling met Eculizumab in Nederland niet langer vergoed moet blijven. Wel ziet de commissie voldoende onderbouwing om het middel nog vier jaar toe te laten, mits de Nederlandse behandelrichtlijn wordt gevolgd en patiënten deelnemen aan het onderzoek. aHUS Nederland en de Nederlandse Vereniging voor Nierpatienten, kregen net als Prof dr Wetzels 5 minuten om in te spreken. Met succes dus.

aHUS Nederland is blij met deze uitkomst, Margreet de Vries: “Dit advies is niet alleen een uiting van vertrouwen in de Nederlandse beroepsgroep. Het is ook een erkenning dat wij als patiënten onze nek uitsteken om de aanpak kosteneffectief te kunnen maken. Wij dragen de onzekerheid van een op de loer liggend recidive. Dit doen we omdat we vertrouwen op de behandelaren, die de kans dat het toch misgaat zo klein mogelijk en beheersbaar maken. ”

Het advies van de Adviescommissie Pakket zal door het Zorginstituut omgezet worden in een advies aan de minister. De minister neemt uiteindelijk het besluit. “Nog even onzekerheid dus.”, zegt de Vries. “Maar de eerste belangrijke stap is gezet.”

Lees hier de bijdrage van Margreet de Vries
Lees hier de bijdrage van Wim Altena

Het Zorginstituut stuurde ter voorbereiding op de vergadering van de Adviescommissie Pakket een reactie op de oproep van aHUS Nederland van 27 juli jl. Lees hier meer.

Het Zorginstituut verzocht aHUS Nederland op 31 mei jl. om een reactie te geven op de conceptrapporten die haar Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) opstelde. In onze reactie roepen wij op tot voorwaardelijke toelating van Eculizumab voor een periode van vier jaar tot het basispakket. De WAR vergadert in augustus of september over de ontvangen reacties en stelt naar aanleiding daarvan hun definitieve rapport op. Dit rapport wordt vervolgens besproken in de Algemene Commissie Pakket, die weer een advies uitbrengt aan het Zorginstituut. Lees hier meer over de procedure

Zoals ook in beoordelingstrajecten van andere medicijnen analyseerde men ook hier de door de fabrikant Alexion opgeleverde dossiers over de effectiviteit (farmacotherapeutisch rapport) en de kosteneffectiviteit (farmaco-economisch rapport). Tegen de richtlijn van het Zorginstituut in betekent dit, in het geval van Eculizumab bij aHUS, dat de Wetenschappelijke Adviesraad geen oordeel heeft kunnen vormen over het gebruik van dit medicijn in de Nederlandse praktijk. Ten eerste komt dit omdat fabrikant geen beschikking heeft over gegevens uit de Nederlandse behandelpraktijk. Ten tweede onderschrijft de farmaceut het Nederlandse behandelprotocol niet. Alle kosteninschattingen in het rapport komen daardoor circa 75% hoger uit dan de werkelijke kosten. Volgens het Zorginstituut is het niet mogelijk dat de WAR zélf het initiatief neemt om onderzoek te doen om zo een goed en realistisch beeld te krijgen van de Nederlandse praktijk. Gelukkig is het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten pro-actief en start het een onderzoek waarmee zij in vier jaar denken te kunnen aantonen dat de behandeling van aHUS met Eculizumab kosteneffectief kan zijn door een kostenreductie van 75%. In die vier jaar dient het medicijn dan voorwaardelijk toegelaten te worden tot het basispakket.

Margreet de Vries, initiatiefnemer van aHUS Nederland: “Je ziet het pas, als je het merkt”, zou Johan Cruijff gezegd kunnen hebben. Maar echt, bureaucratie bestaat! Ondanks gesprekken, e-mails en telefonisch contact blijft het Zorginstituut vasthouden aan niet bestaande richtlijnen die volgens hen zeggen dat zij zelf niet op zoek kúnnen naar informatie, maar dat de input van de fabrikant leidend moet zijn. Met onze reactie hopen we hen in te laten zien dat er meer ruimte in hun richtlijnen zit dan zij zelf willen zien.”

Lees hier de reactie van aHUS Nederland

Nierpatienten Vereniging Nederland (NVN) roept op tot zorgvuldige procedure rond herbeoordeling

7 juli 2016

In een brief aan Zorginstituut Nederland (ZiN), roept NVN-directeur Hans Bart op tot een meer zorgvuldige procedure van de herbeoordeling van het medicijn Eculizumab. Ook reageert hij in scherpe bewoordingen op de communicatie rond deze procedure. de NVN aHUS Nederland vroeg via social media ook al aandacht hiervoor.

Bart gaat onder andere in op de column van ZiN-medewerker Martin van der Graaff op pagina 9 van het juni nummer van Zorginstituut Magazine.

aHUS Nederland deelt de zorg van Bart, onder andere, over de onzorgvuldigheid van de communicatie en ziet dan ook uit naar de formele reactie van ZiN op de brief van de NVN.

Stichting aHUS Nederland stuurde vandaag een open brief aan de leden van de Wetenschappelijke Adviesraad ten behoeve van hun vergadering om maandag 23 mei aanstaande. Deze vergadering is essentieel voor het uiteindelijke advies, omdat het gaat over de kosteneffectiviteit van Eculizumab. Het vermoeden is dat de leden van de WAR niet beschikken over de meest actuele Nederlandse gegevens omdat zij zich moeten baseren op een rapport van de farmaceut. Het is een vermoeden, want de stukken zijn niet openbaar. Echter, een vergelijkbaar rapport van de farmaceut voor hetzelfde medicijn, maar voor een andere ziekte (PNH) werd door de Wetenschappelijke Adviesraad afgedaan als methodologisch onvolledig en onjuist. Dit is bepalend geweest voor het negatieve advies over PNH & Eculizumab dat deze week werd uitgebracht aan de minister.

Nieuws kunnen we dit niet noemen, een artikel in de Belgische krant De Morgen uit 2013. Actueel is het wel. Opvallend is ook het verschil in prijs tussen Nederland en België. België betaalt 250.000 euro per patiënt per jaar. De behandelrichtlijn van het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboud UMC volgend, komen we in Nederland uit op een bedrag van 138.000 euro per patiënt per jaar. Verder pleit de auteur, in navolging van topwetenschappers Aaron Kesselheim en Jerry Avorn, farma-epidemiologen aan Harvard, ervoor om gebruik te maken van de wetgeving op onteigening van privé-eigendom als het algemeen belang dit vereist. Wanneer te hoge medicijnprijzen de gezondheid van patiënten of de stabiliteit van het zorgsysteem in gevaar brengen, kan de overheid dwanglicenties toepassen. Het patentrecht laat blijkbaar toe dat de overheid een licentie (tijdelijk?) aan een andere producent kan geven die goedkoper kan produceren. Dit lijkt ook een veel sterker en moreel toelaatbaar onderhandelingsuitgangspunt dan over de ruggen/levens van patiënten dreigen een medicijn niet meer te vergoeden. Op z’n minst een verkenning waard!