Is aHUS te genezen?
Nee. Dit komt omdat aHUS veroorzaakt wordt door een ‘fout’ in het DNA. Zolang DNA ‘foutjes’ nog niet gerepareerd kunnen worden blijft ook het risico om aHUS te krijgen aanwezig. Soms is er spontaan herstel, maar meestal is behandeling nodig. Er zijn wel mogelijkheden om de ziekte te beheersen of, als je er snel genoeg bij bent, de schade die de ziekte aanricht zo klein mogelijk te houden Tot voor kort, waren de vooruitzichten ronduit slecht en in veel gevallen zelfs fataal. Sinds een aantal jaren is er een nieuw geneesmiddel om de ziekte te behandelen: Eculizumab. Voor die tijd was de enige mogelijkheid van behandeling plasma-wisseling (plasma-therapie). Bij plasmatherapie wordt het plasma van de patient vervangen door nieuw donor plasma.
In de eerste fase als de ziekte zich voor het eerst manifesteert, wordt nu vaak begonnen met plasma-therapie. Als er sprake blijkt te zijn van aHUS en er geen of onvoldoende reactie is op plasma-therapie, wordt er gestart met Eculizumab. Op dit moment is Eculizumab het enige medicijn op de markt voor de behandeling van aHUS. Eculizumab remt/ blokkeert het overactieve complement systeem, en zorgt zo dat de vaatwand van de nieren en andere organen weer kan herstellen. Het is een zeer effectief medicijn. Alexion, de farmaceut die dit medicijn vanuit een monopoliepositie levert, vraagt een absurd hoge prijs die niet (meer) in verhouding staat met de ontwikkelkosten. Hierdoor staat de toegankelijkheid en beschikbaarheid van het medicijn op dit moment onder hoge druk. Zie verder Herbeoordeling vergoeding.
In Nederland wordt aHUS behandeld door (kinder)nefrologen (internisten en kinderartsen gespecialiseerd in nierziekten) omdat de nieren vaak het meest zijn aangedaan (acuut nierfalen). Toch kan een klein deel van de aHUS patiënten ook problemen hebben met hun hart, longen, maagdarmkanaal en de hersenen.
aHUS episodes kunnen snel ontstaan en dienen snel herkend en behandeld te worden. Iedere patiënt heeft om deze reden maatwerk nodig dat in samenspraak tussen de behandelend arts en (ouders van) de patiënt ontwikkeld moet worden.
Eculizumab maakt het verschil
Eculizumab (merknaam Soliris) is op dit moment het enige medicijn dat werkt. Voor patiënten maakt dit medicijn het verschil tussen een redelijk normaal leven en een leven waarin je afhankelijk bent van nierdialyse en je een sterk verkorte levensverwachting hebt. De werking van het medicijn staat buiten iedere discussie. Het staat buiten kijf dat patiënten Alexion zeer dankbaar zijn voor de ontwikkeling en op de markt brengen van dit medicijn. aHUS Nederland staat wel zeer kritisch tegenover de houding die de fabrikant op dit moment inneemt in het beoordelingsproces en de internationale prijsstelling van Eculizumab. Mede door deze houding, is het helaas niet meer vanzelfsprekend dat dit medicijn in Nederland beschikbaar blijft voor patiënten met aHUS. Dit heeft twee redenen:
- De belangrijkste oorzaak hiervan is de absurd hoge prijs die Alexion in Nederland rekent voor dit medicijn en de weigering van hen om de patiënt hierin tegemoet te komen. Eculizumab is ontwikkeld onder het dak (en op kosten van) Yale University en daarna door toenmalige start-up Alexion op de markt gebracht. Door de houding van Alexion staat de toegankelijkheid en beschikbaarheid van het medicijn voor patiënten in Nederland op dit moment onder hoge druk.
- Een andere belangrijke reden is dat het instituut dat door de minister is aangewezen om haar te adviseren over het wel of niet opnemen van Eculizumab in het basispakket van de zorgverzekeraars (Zorginstituut Nederland), zich lijkt te gaan baseren op de niet objectieve en niet actuele informatie van Alexion. Het Zorginstituut Nederland heeft pas begin mei 2016 kennisgenomen van enige echte evidence based kennis die beschikbaar is over aHUS in Nederland: De kennis opgebouwd door het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten van het Radboud UMC. Een expertisecentrum ontstaan vanuit beleid van de minister zelf!
Zie ook Herbeoordeling vergoeding en Wat is aHUS
Alternatieve behandelingen
- Er zijn in ieder geval vier nieuwe medicijnen in ontwikkeling (Alnylam, Apellis, Omeros, Volution) die binnen nu en circa zes jaar beschikbaar zullen zijn. Hiermee komt er meer keuze en concurrentie. Dit zal de prijs van Eculizumab ongetwijfeld sterk beïnvloeden ten gunste van de patiënt.
- Plasmaferese: dit is een behandeling waarbij het bloedplasma wordt vervangen door nieuw bloedplasma.
- Bloedtransfusie: als de aHUS voor heel erge bloedarmoede zorgt, wordt er soms een bloedtransfusie gedaan.