Naar aanleiding van het baanbrekende onderzoek van het Radboud UMC besteedde NRC opnieuw aandacht aan aHUS. Voorzitter en mede-oprichter van Stichting aHUS Nederland, Margreet de Vries werd geïnterviewd over de impact van dit onderzoek op het dagelijks leven van haar dochter Rosa, bij wie op 1-jarige leeftijd aHUS werd geconstateerd.
RTL Nieuws opende op 1 november het half acht journaal met het onderzoek. De nu 9-jarige Rosa vertelde zelf wat dit onderzoek voor haar betekent.
“Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab is niet nodig bij de zeldzame nierziekte aHUS. De meeste patiënten hebben al baat bij drie maanden behandeling. De fabrikant adviseerde levenslange behandeling, dat kostte tot wel 450.000 euro per persoon per jaar. Met deze kortere behandeling is in vier jaar tijd 50 miljoen euro bespaard.“
Dit bericht is te lezen op de website van het Radboud UMC. Hoopvol en een erkenning van de ‘Nederlandse aanpak’. Patienten en de medische wetenschap namen de leiding in dit baanbrekende onderzoek. De farmaceutische industrie volgt. Dat is de enige juiste volgorde. Medicijnfabrikanten ten dienste van de patient en niet andersom.
We zijn trots op dit resultaat. We hopen en verwachten dat de uitkomst van dit onderzoek voldoende onderbouwing geeft om een positief advies te ontvangen van het Zorginstituut. Hierover later meer.
Stichting aHUS Nederland krijgt regelmatig vragen binnen over de COVID en aHUS. Nu het vaccinatieprogramma in Nederland van start is gegaan roept dat extra vragen op. Stichting aHUS Nederland geeft geen medisch advies en verwijst voor specifieke vragen over Corona en aHUS graag naar de website CURiHUS of uw behandelend arts.
Het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport heeft bekend gemaakt dat het contract met farmaceut Alexion verlengd is en dat Eculizumab tot en met december 2025 vergoed blijft.
Wetenschappelijk onderzoek basis voor besluit
Onder de naam CUREiHUS startte het Radboud UMC eind 2016 een onderzoek naar de mogelijkheid om Eculizumab minder intensief te gebruiken dan de fabrikant voorschreef. Door gepast gebruik toe te passen dalen de kosten per patiënt dramatisch. Het was deze aanpak, die het Zorginstituut over de streep trok om de minister positief te adviseren over opname van het medicijn in het basispakket. waarbij ook Stichting aHUS Nederland en belangrijke rol speelde. Wetenschappelijk onderzoek ontbrak echter. Dat is nu anders. De eerste resultaten uit het onderzoek zijn veel belovend. Genoeg onderbouwing voor het ministerie van VWS om de afspraken met Alexion te verlengen en het medicijn in ieder geval tot december 2025 te vergoeden.
“Hiermee krijgen aHUS-patienten in Nederland weer een aantal jaar meer zekerheid dat de enige behandeling die er voor hen is beschikbaar blijft. Stichting aHUS is er trots op hieraan een bijdrage te hebben mogen leveren, aldus Margreet de Vries, voorzitter Stichting aHUS. “
Must Read! Zaterdag 24 juni verscheen een groot artikel over aHUS, Eculizumab en het Nederlandse behandelprotocol in NRC Handelsblad. Centraal staat de bijzondere samenwerking tussen artsen en patiënten en de leidende rol die Nederlandse nefrologen internationaal nemen in de behandeling van aHUS. In het artikel, geschreven door journalist Karel Berkhout, komt ook duidelijk het dilemma naar voren waar patiënten en hun behandelaars voor staan. Want minder vaak Eculizumab kan hoe dan ook betekenen dat patiënten weer ziek kunnen worden. Het betekent leren leven met onzekerheid. Is de aanpak een voorbeeld voor andere zeldzame ziekten? “Dat het bij ons werkt, wil nog niet zeggen dat het overal kan. Wel hopen we dat we artsen, onderzoekers en patiënten inspireren om op zoek te gaan naar wat wel kan en te vertrouwen op eigen kennis en ervaring – ook als dit lijnrecht tegenover de mening van een farmaceut staat.”, aldus Margreet de Vries, voorzitter aHUS Nederland.
Het tijdschrift Naar School (onderdeel van Ouders van Nu) besteedde in april aandacht aan aHUS. Zij interviewden aHUS Nederland voorzitter, Margreet de Vries. Lees hier het interview: verhaal Rosa Naar School
Het Zorginstituut stuurde ter voorbereiding op de vergadering van de Adviescommissie Pakket een reactie op de oproep van aHUS Nederland van 27 juli jl. Lees hier meer.
Het Zorginstituut verzocht aHUS Nederland op 31 mei jl. om een reactie te geven op de conceptrapporten die haar Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) opstelde. In onze reactie roepen wij op tot voorwaardelijke toelating van Eculizumab voor een periode van vier jaar tot het basispakket. De WAR vergadert in augustus of september over de ontvangen reacties en stelt naar aanleiding daarvan hun definitieve rapport op. Dit rapport wordt vervolgens besproken in de Algemene Commissie Pakket, die weer een advies uitbrengt aan het Zorginstituut. Lees hier meer over de procedure
Zoals ook in beoordelingstrajecten van andere medicijnen analyseerde men ook hier de door de fabrikant Alexion opgeleverde dossiers over de effectiviteit (farmacotherapeutisch rapport) en de kosteneffectiviteit (farmaco-economisch rapport). Tegen de richtlijn van het Zorginstituut in betekent dit, in het geval van Eculizumab bij aHUS, dat de Wetenschappelijke Adviesraad geen oordeel heeft kunnen vormen over het gebruik van dit medicijn in de Nederlandse praktijk. Ten eerste komt dit omdat fabrikant geen beschikking heeft over gegevens uit de Nederlandse behandelpraktijk. Ten tweede onderschrijft de farmaceut het Nederlandse behandelprotocol niet. Alle kosteninschattingen in het rapport komen daardoor circa 75% hoger uit dan de werkelijke kosten. Volgens het Zorginstituut is het niet mogelijk dat de WAR zélf het initiatief neemt om onderzoek te doen om zo een goed en realistisch beeld te krijgen van de Nederlandse praktijk. Gelukkig is het Expertisecentrum Zeldzame Nierziekten pro-actief en start het een onderzoek waarmee zij in vier jaar denken te kunnen aantonen dat de behandeling van aHUS met Eculizumab kosteneffectief kan zijn door een kostenreductie van 75%. In die vier jaar dient het medicijn dan voorwaardelijk toegelaten te worden tot het basispakket.
Margreet de Vries, initiatiefnemer van aHUS Nederland: “Je ziet het pas, als je het merkt”, zou Johan Cruijff gezegd kunnen hebben. Maar echt, bureaucratie bestaat! Ondanks gesprekken, e-mails en telefonisch contact blijft het Zorginstituut vasthouden aan niet bestaande richtlijnen die volgens hen zeggen dat zij zelf niet op zoek kúnnen naar informatie, maar dat de input van de fabrikant leidend moet zijn. Met onze reactie hopen we hen in te laten zien dat er meer ruimte in hun richtlijnen zit dan zij zelf willen zien.”
Lees hier de reactie van aHUS Nederland
In een brief aan Zorginstituut Nederland (ZiN), roept NVN-directeur Hans Bart op tot een meer zorgvuldige procedure van de herbeoordeling van het medicijn Eculizumab. Ook reageert hij in scherpe bewoordingen op de communicatie rond deze procedure. de NVN aHUS Nederland vroeg via social media ook al aandacht hiervoor.
Bart gaat onder andere in op de column van ZiN-medewerker Martin van der Graaff op pagina 9 van het juni nummer van Zorginstituut Magazine.
aHUS Nederland deelt de zorg van Bart, onder andere, over de onzorgvuldigheid van de communicatie en ziet dan ook uit naar de formele reactie van ZiN op de brief van de NVN.
Stichting aHUS Nederland stuurde vandaag een open brief aan de leden van de Wetenschappelijke Adviesraad ten behoeve van hun vergadering om maandag 23 mei aanstaande. Deze vergadering is essentieel voor het uiteindelijke advies, omdat het gaat over de kosteneffectiviteit van Eculizumab. Het vermoeden is dat de leden van de WAR niet beschikken over de meest actuele Nederlandse gegevens omdat zij zich moeten baseren op een rapport van de farmaceut. Het is een vermoeden, want de stukken zijn niet openbaar. Echter, een vergelijkbaar rapport van de farmaceut voor hetzelfde medicijn, maar voor een andere ziekte (PNH) werd door de Wetenschappelijke Adviesraad afgedaan als methodologisch onvolledig en onjuist. Dit is bepalend geweest voor het negatieve advies over PNH & Eculizumab dat deze week werd uitgebracht aan de minister.